Kardiolog Cleveland Clinic Luke Laffin vedl první klinickou studii fáze 1 na lidech, která testovala CTX310 – experimentální genovou terapii založenou na CRISPR-Cas9 od společnosti CRISPR Therapeutics – u pacientů s poruchami metabolismu tuků, kteří nereagovali na běžné léky.
Jediná jednorázová infuze CTX310 vypíná gen ANGPTL3 v játrech. Mezi 15 účastníky studie ti, kteří dostali nejvyšší dávku, vykázali po 12 měsících snížení LDL cholesterolu o 52,5 % a triglyceridů o 47,8 %, přičemž během sledování nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí účinky.
Výsledky, prezentované na kongresu Evropské kardiologické společnosti 2026 a publikované v New England Journal of Medicine, naznačují, že jediná léčba by mohla nahradit celoživotní užívání denních tablet na snížení cholesterolu u lidí s obtížně léčitelnými poruchami metabolismu tuků – stavem spojeným s infarkty a mozkovou mrtvicí. Vědci plánují účastníky sledovat 15 let, aby potvrdili dlouhodobou bezpečnost terapie.