Vědci z Washington University School of Medicine použili genové úpravy CRISPR k odstranění proteinu CD33 z dárcovských kmenových buněk ještě před jejich transplantací pacientům s vysoce rizikovou akutní myeloidní leukemií (AML) a myelodysplastickým syndromem (MDS). Protože buňky AML nesou stejný protein CD33, jeho odstranění ze zdravých dárcovských buněk umožňuje lékařům poté zaútočit na rakovinu lékem cíleným na CD33, aniž by zničili nově vytvořený krvetvorný systém.
Ve fázi 1/2 klinické studie na 15 pracovištích v USA a Kanadě dosáhlo všech 30 dospělých pacientů úspěšného přihojení štěpu do 28. dne, přičemž počty krevních destiček se v průměru obnovily za 16 dní. Devatenáct pacientů následně dostávalo udržovací lék gemtuzumab ozogamicin cílený na CD33. Průměrné přežití ve studii bylo něco přes 14 měsíců, zaznamenáno bylo sedm úmrtí (čtyři kvůli progresi rakoviny, tři kvůli komplikacím souvisejícím s transplantací).
V souvisejícím případě jeden pacient s relabovanou vysoce rizikovou AML, který následně podstoupil CAR-T terapii cílenou na CD33, dosáhl kompletní remise a zůstává bez rakoviny déle než rok. Tým vedený Dr. Johnem F. DiPersiem publikoval výsledky v časopise Nature Medicine.